Hjärt­kärlsjukdomar är den vanligaste dödsorsaken i USA, och Världshälsoorganisationen (WHO) förutspår att hjärtsjukdomar och stroke blir den globalt vanligaste dödsorsaken år 2030. Dyslipidemi, som kännetecknas av onormala nivåer av olika blodfetter (i första hand kolesterol och triglycerider), är en starkt bidragande orsak till hjärt­kärlsjukdomar, till exempel kranskärlssjukdomar och stroke. Modifikation av onormala blodfettsnivåer ses som centralt för att förhindra och behandla hjärt­kärlsjukdomar.

Den årliga globala försäljningen av läkemedel mot höga blodfetter närmar sig 30 miljarder USD. Läkemedel i statingruppen dominerar marknaden och svarar för över 80% av den totala årliga försäljningen. Statinerna nedreglerar syntesen av LDL-kolesterol i levern.

Behov av nya läkemedel
Endast 50 procent av högriskpatienterna och 18 procent av patienterna med mycket hög risk når emellertid målnivåerna för LDL-kolesterol med statinbehandling (Datamonitor 2007). Behovet av nya läkemedel är därför stort.

Möjligheter för eprotirome
Karo Bios leverselektiva agonist av sköldkörtelhormonreceptorn, eprotirome, har visat sig vara både effektiv och säker i kliniska fas II­studier. Eprotirome representerar ett helt nytt koncept för att minska risken för kardiovaskulära sjukdomar och har en unik effektprofil med signifikanta sänkningar av flera riskfaktorer. Eprotirome har potential att bli ett viktigt nytt läkemedel mot höga blodfetter hos patienter som inte uppnår sina behandlingsmål med befintliga behandlingsalternativ.

Karo Bio fortsätter att föra diskussioner med potentiella partners för eprotirome. Parallellt med dessa utreds regulatoriska aspekter på den fortsatta kliniska utvecklingen. Det är viktigt att få klarhet i vad de regulatoriska myndigheterna, främst FDA i USA och EMA i Europa, förväntas komma att kräva för att så småningom godkänna läkemedlet. Deras förväntade krav får implikationer på omfattningen av och kostnaden för fas III-programmet, liksom vilken marknad substansen initialt utvecklas för.

En tydlig, myndighetsförankrad utvecklingsväg för vilken framtida kostnader, tidsåtgång, risker och möjligheter kan bedömas är en viktig förutsättning för ett framgångsrikt partnerskapsavtal. Den tid som dialogen och informationsutbytet mellan bolaget och de regulatoriska myndigheterna tar i anspråk styrs av att frågorna klaras ut på ett sätt som tillfredsställer båda parter.

En attraktiv affärsplan kan även vara baserad på en mer begränsad indikation. En initial nischindikation kan eventuellt utökas till bredare patientgrupper när data efterhand genereras. Beroende på vilka överenskommelser som träffas med myndigheterna kan ett kliniskt fas III-program påbörjas i antingen Europa eller USA för att i ett senare skede utvidgas.