Eprotirome (KB2115) - dyslipidemi (höga blodfetter)
Sköldkörtelhormon är ett av kroppens egna sätt att reglera blodfetter. Merparten av denna effekt utövas i levern. Eprotirome är en ny leverselektiv aktiverare av sköldkörtelhormonreceptorer avsedd för behandling av höga blodfetter. Eprotirome har en unik profil som i en och samma substans kombinerar kraftfulla sänkningar av LDL-kolesterol, icke-HDL-kolesterol, apoB, triglycerider och lipoprotein(a), som alla är riskfaktorer för utveckling av hjärt-kärlsjukdom.

Data från kliniska fas II-studier visar att eprotirome ger statistiskt signifikanta och kliniskt relevanta sänkningar av de nämnda riskfaktorerna. Effekterna är av samma storleksordning oavsett om eprotirome ges ensamt eller som tillägg till pågående behandlingar med statiner eller ezetimib. Karo Bio har också genererat prekliniska data som tyder på att eprotirome kan ha positiva effekter på blodsocker i diabetesmodeller, vilket är en önskvärd effekt vid behandling av höga blodfetter hos diabetiker. Eprotirome har tolererats väl i de genomförda kliniska studierna, som varat i upp till tre månader.

Behandling av blodfetter inleds i syfte att minska risken för hjärtinfarkt och stroke.  Eprotiromes effektprofil tyder på att substansen lämpar sig som tilläggsbehandling för det stora antal patienter som inte når sina behandlingsmål med befintlig terapi. Statiner, som har utvecklats till världens största läkemedelsgrupp, förväntas även fortsättningsvis att vara basbehandling av höga blodfetter. Eprotirome förväntas primärt användas som ett tillägg till statinbehandling och konkurrera med ezetimib, nikotinsyra, fibrater, omega-3 och nyare specialistprodukter.

Marknaden förväntas primärt drivas av specialistläkare i syfte att bättre kontrollera olika typer av blodfetter hos patientgrupper med hög eller mycket hög kardiovaskulär risk. Karo Bios bedömning är att eprotiromes effektprofil hävdar sig väl i relation till konkurrenterna och att potentialen för kommersiell framgång är god.

Sammanställning och analys av data från de kompletterande prekliniska och kliniska fas I-studier som genomfördes under 2009 pågår. Den preliminära analysen av data från dessa studier ser ut som förväntat och stöder eprotiromes fortsatta utveckling till läkemedel.

Karo Bio fortsätter att föra diskussioner med potentiella partners för eprotirome. Parallellt med dessa utreds regulatoriska aspekter på den fortsatta kliniska utvecklingen. Det är viktigt att få klarhet i vad de regulatoriska myndigheterna, främst FDA i USA och EMA i Europa, förväntas komma att kräva för att så småningom godkänna läkemedlet. Deras förväntade krav får implikationer på omfattningen av och kostnaden för fas III-programmet, liksom vilken marknad substansen initialt utvecklas för.

En tydlig, myndighetsförankrad utvecklingsväg för vilken framtida kostnader, tidsåtgång, risker och möjligheter kan bedömas är en viktig förutsättning för ett framgångsrikt partnerskapsavtal. Den tid som dialogen och informationsutbytet mellan bolaget och de regulatoriska myndigheterna tar i anspråk styrs av att frågorna klaras ut på ett sätt som tillfredsställer båda parter.

En attraktiv affärsplan kan även vara baserad på en mer begränsad indikation. En initial nischindikation kan eventuellt utökas till bredare patientgrupper när data efterhand genereras. Beroende på vilka överenskommelser som träffas med myndigheterna kan ett kliniskt fas III-program påbörjas i antingen Europa eller USA för att i ett senare skede utvidgas.